30/04/2020
Με το ξέσπασμα του COVID-19, οι χώρες της ΕΕ είναι στο επίκεντρο μιας άνευ προηγουμένου κρίσης της δημόσιας υγείας. Ο συντονισμός για την ανταλλαγή πληροφοριών, την αξιολόγηση των αναγκών και τη διασφάλιση συνεκτικής αντίδρασης αποτελεί καλή ευρωπαϊκή πρακτική, η οποία θα πρέπει να επεκταθεί και στην αντιμετώπιση ασθενειών που αφορούν μικρότερη μερίδα συμπολιτών μας.
Η κατάσταση για τους ασθενείς με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) είναι ιδιαίτερα δύσκολη, και για τους ίδιους και για τους οικείους τους. Σε κάποια κράτη μέλη, όπως η Ελλάδα, στερούνται υποδομές και υπηρεσίες απαραίτητες για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους. Επιπλέον, παρά το χαμηλό προσδόκιμο ζωής, η έγκριση των φαρμάκων είναι μια χρονοβόρα διαδικασία.
Η ΕΕ, αντιλαμβανόμενη πως, παρά τις σημαντικές επιστημονικές ανακαλύψεις, όπως των πολλαπλών γονιδίων, των ενδείξεων για μεταβολική δυσλειτουργία, των περιβαλλοντικών παραγόντων κινδύνου και της πρωτεΐνης TDP43, τα μηχανιστικά μοντέλα παραμένουν άγνωστα, χρηματοδότησε το Euro-MOTOR, ώστε να επιταχυνθεί η διαδικασία εξεύρεσης νέας θεραπείας.
Ερωτάται η Επιτροπή:
1. Μπορούν τα ευρήματα του Euro-MOTOR να οδηγήσουν σε νέες θεραπευτικές παρεμβάσεις ή θα πρέπει να χρηματοδοτηθούν βιοτράπεζες (biobanks) για την ALS με αντίστοιχο σκοπό;
2. Σε ποιο στάδιο βρίσκονται τα προς έγκριση φάρμακα από τον EMA;
3. Ποιες δράσεις φροντίδας ατόμων με ALS υπάρχουν στην ΕΕ που μπορούν να επεκταθούν και στην Ελλάδα;
Απάντηση της κ. Gabriel
εξ ονόματος της Ευρωπαϊκής Επιτροπής
Αριθμός αναφοράς της ερώτησης: E-002646/2020
1. Η ΕΕ στηρίζει την έρευνα για τις σπάνιες νόσους μέσω των προγραμμάτων-πλαισίων της για την έρευνα(1), καθώς και μέσω έργων για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS). Στο πλαίσιο του Euro-MOTOR πραγματοποιήθηκαν μελέτες γονιδιωματικής συσχέτισης μεγάλης κλίμακας, οι οποίες είχαν ως αποτέλεσμα τον εντοπισμό νέων γενετικών τόπων κινδύνου(2) που συνδέονται με την ALS. Το Euro-MOTOR ανακάλυψε επίσης ότι η ALS είναι μια διαδικασία πολλαπλών σταδίων(3) — πρόκειται για σημαντικό βήμα προς την ανάλυση της παθογόνου διαδικασίας, το οποίο θα μπορούσε να προετοιμάσει το έδαφος για νέες θεραπευτικές παρεμβάσεις. Πολλά άλλα έργα(4),(5),(6),(7),(8),(9),(10) συμβάλλουν στη βελτίωση της κατανόησης της ALS και στην ανάπτυξη νέων πιθανών θεραπευτικών επιλογών.
Η ΕΕ αναγνωρίζει ότι η συγκέντρωση πόρων (δεδομένων, μητρώων, βιοτραπεζών κ.λπ.) και η προσβασιμότητα των πόρων αυτών είναι καίριας σημασίας για τη διενέργεια αποτελεσματικής κλινικής έρευνας για τις σπάνιες νόσους. Η εφαρμογή ενός τέτοιου ευνοϊκού πλαισίου πραγματοποιείται μέσω του ευρωπαϊκού κοινού προγράμματος για τις σπάνιες νόσους(11).
Το μελλοντικό πρόγραμμα «Ορίζων Ευρώπη» μπορεί να παράσχει περαιτέρω στήριξη, ενώ σύμφωνα με τις προτάσεις της Επιτροπής οι σπάνιες νόσοι επισημαίνονται ως προτεραιότητα(12),(13).
2. Υπάρχουν πάνω από 20 ενεργά ορφανά φάρμακα για τη θεραπεία της ALS στην ΕΕ. Η Επιτροπή δεν είναι σε θέση να προβεί σε εικασίες όσον αφορά το πότε θα λάβουν άδεια κυκλοφορίας προϊόντα που βρίσκονται στο στάδιο της ανάπτυξης. Πρέπει πρώτα να παραχθούν και να αξιολογηθούν αξιόπιστα κλινικά δεδομένα(14),(15).
3. Παρά το γεγονός ότι η παροχή φροντίδας αποτελεί εθνική αρμοδιότητα, η Επιτροπή υποστηρίζει τα διασυνοριακά ευρωπαϊκά δίκτυα αναφοράς (ΕΔΑ) για τις σπάνιες αυτές παθήσεις. Το ERN EURO-NMD(16),(17), το ευρωπαϊκό δίκτυο αναφοράς για τις νευρομυϊκές παθήσεις, συγκεντρώνει παρόχους υγειονομικής περίθαλψης με σκοπό την αντιμετώπιση των σπάνιων νευρομυϊκών παθήσεων που απαιτούν εξειδικευμένη υγειονομική περίθαλψη, όπως η ALS. Κανένας ελληνικός πάροχος δεν είναι ακόμη μέλος του δικτύου EURO-NMD· ωστόσο, ορισμένοι πάροχοι υπέβαλαν αίτηση στην πρόσκληση για νέα μέλη(18). Το δίκτυο έχει διατυπώσει κλινικές συστάσεις σχετικά με τη διαχείριση της ALS(19), τις οποίες πρόκειται να εγκρίνει.
(1) https://ec.europa.eu/programmes/horizon2020/en
(2) Nicolas A, Kenna KP, Renton AE, et al. Genome-wide Analyses Identify KIF5A as a Novel ALS Gene («Γονιδιωματικές αναλύσεις προσδιορίζουν το KIF5A ως νέο γονίδιο της ALS»). Neuron. 2018;97(6):1268‐1283.e6. doi:10.1016/j.neuron.2018.02.027
(3) Chiò A, Mazzini L, D'Alfonso S, et al. The multistep hypothesis of ALS revisited: The role of genetic mutations («Επανεξέταση της υπόθεσης πολλαπλών σταδίων της ALS: ο ρόλος των γενετικών μεταλλάξεων»). Neurology. 2018;91(7):e635‐e642. doi:10.1212/WNL.0000000000005996
(4) TUDCA-ALS, συμφωνία επιχορήγησης 755094 (https://cordis.europa.eu/project/id/755094)
(5) ALS-Networks, συμφωνία επιχορήγησης 682622 (https://cordis.europa.eu/project/id/682622)
(6) MIRACALS, συμφωνία επιχορήγησης 633413 (https://cordis.europa.eu/project/id/633413)
(7) MegaALS, συμφωνία επιχορήγησης 802091 (https://cordis.europa.eu/project/id/802091)
(8) CorticALS, συμφωνία επιχορήγησης 639737 ( https://cordis.europa.eu/project/id/639737 )
(9) EScORIAL, συμφωνία επιχορήγησης 772376 (https://cordis.europa.eu/project/id/772376)
(10) RescueMoDe, συμφωνία επιχορήγησης 895529 (https://cordis.europa.eu/project/id/895529)
(11) EJP RD, συμφωνία επιχορήγησης 825575 (https://cordis.europa.eu/project/id/825575·
https://www.ejprarediseases.org)
(12) Πρόταση απόφασης του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για τη θέσπιση του ειδικού προγράμματος υλοποίησης του προγράμματος Ορίζων Ευρώπη — Πρόγραμμα-πλαίσιο έρευνας και καινοτομίας ( https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EL/TXT/?qid=1540387739796&uri=CELEX%3A52018PC0436 )
(13) https://ec.europa.eu/info/files/orientations-towards-first-strategic-plan-horizon-europe_en
(14) https://www.ema.europa.eu/en
(15) https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/index_en.htm
(16) https://ern-euro-nmd.eu/about/
(17) https://ec.europa.eu/health/ern_el
(18) https://ec.europa.eu/health/ern/consultations/2019_call_membership_el
(19) https://ern-euro-nmd.eu/recommended-guidelines/?wpv-disease%5B%5D=als&wpv_aux_current_post_id=7511&wpv_aux_parent_post_id=7511&wpv_view_count=7521
